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                肌營養不良有了新辦法——基因激活技術
                時間:2019-08-13 09:08:04  作者:Annie  來源:再生醫學網綜合報道
                英國《自然》雜誌最新線發表的一篇遺傳學論文指出,一項CRISPR驅動的基因激活▃技術,可以預防並逆轉肌營養不良小鼠模型的癥狀。

                  肌營養不良是一類由於基因缺陷所導︽致的肌肉變性病,以進行性加重的肌肉無力和萎縮為主要臨床表現。由於基因缺陷「的不同,臨¤床癥狀出現的早晚不同,可以早至胎兒期,也可以在成年後。從疾病名稱就可▅以知道,肌營養不良的病程一般是進行性加重的,但疾病進╲展的速度快慢不一。
                  肌營養不①良蛋白基因,是人類的最大的一個基因,包含了70個外顯子,最終能夠編碼高達3500個氨基№酸的蛋白質。這樣大的基因就很容易造成這一蛋白的突變,最終導致了肌營養不良癥的產卐生。但是我們其實只需要一個正常的拷※貝,由於這一基因定位在X染色體上,使得女孩多了一個拷貝,而男孩則只有一個拷︾貝,因而患病的幾率會更高。
                  2008年時候,《科學》雜誌上曾報道了一則關於利用基因編輯技術CRISPR來治療肌營養∏不良的報道。這項研究,通過使用基因々編輯技術,從而使原先突變的基因又能夠重新編碼一◤個關鍵的肌肉蛋白。這一研究成果是首次在大型哺乳動物中獲得成功的案例。因而,這一技⊙術有可能成為為跛子和殘障人士提供新的希望。 
                  再生醫學網獲悉,英國《自然》雜誌最新線發表的一篇遺傳學論文指出,一項CRISPR驅動的基因激活技術,可以預防並逆轉肌營養不良小鼠模型的癥狀。肌營養不良病因是遺【傳異常,屬於一種遺傳性肌肉消耗疾病,其亞型先天性肌營養不良1A型(MDC1A)的致病原因,是由於編⌒ 碼層黏連蛋白α2的Lama2基因發生突變,從而〖導致部分周圍神經脫去保護性髓鞘,肌纖維穩定性受到破壞。嚙齒類動物研究顯示,增加相關基因Lama1(編碼層黏連蛋白α1)的表達可以幫助緩解該疾病小鼠模型的癥狀,但由於Lama1基因較大,標準的基因治療方法難以達到效果。為了解決這一問題,加拿大多倫多兒童醫院研究人員羅納德·科爾及其同事,此次使用了ㄨ一種CRISPR介導的基因激活系統來增加層黏連蛋白α1在MDC1A小鼠模♂型中的表達。癥狀前的小鼠在接受治療後,能預防肌肉消耗和麻痹的癥狀;更重要的是,這種治療方ぷ法還能幫助已經出現癥狀的小鼠。CRISPR基因編輯技術是一種多功能工具,能上調或下調關鍵基因的表達。團隊建議今後或能通過聯合療】法“調高”保護性基因,“調低”致病基因,幫助治療該疾病和其他遺傳性疾病。
                  再生醫學網提醒大家,若發現見人或孩子患有肌營養不良的病癥或者加重有肌營養不良家族遺傳病■史的,一定要及早確診,及早治療。若不及時治療,隨著病情發展,肌無力︻癥狀越來越重,大約12歲左右的患兒失去獨立行走的能力。之後□ 長期臥床,容易並發褥瘡,由於呼吸肌無力或合並心臟受累等原因,在20歲左右可能會出現呼吸◣衰竭、心力衰竭而死●亡。
                  再生醫學網也將持續關註相關研究▲進展。
                  (備註:部分文字源自科技日報。圖片源自網絡。)
                關鍵字:肌營養不良
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